醫療效益分析之研究旨在評估醫療照護相關之成效與風險。就醫療介入而言，大抵上包括藥品、器材與技術。藥品則是疾病治療或緩解主要的治療方式，然而，臨床試驗的侷限性 (homogenous and less complicated patients, limited subjects and duration) 往往只呈現「有效性」(efficacy)，而不足以回答療效 (effectiveness) 或不良反應 (adverse reaction) 的疑問。這些疑問將使資源配置與用藥安全深受壓力與挑戰。另一方面，近年來隨著醫療科技的發展，新穎而昂貴的儀器與診斷技術陸續出現，對於實施公共醫療體系的國家而言，評估其效益、風險與衡酌就醫可近性，均有賴於實證研究使醫療決策之制訂有所依據。